Progeria: een vooruitgang om veroudering te vertragen

Het gen dat verantwoordelijk is voor progeria, een gelukkig zeldzame ziekte, werd in 2003 door Franse onderzoekers geïdentificeerd. Deze ontstellende toestand heeft de mogelijkheid om jonge kinderen vroegtijdig en snel te transformeren in ouderen. Onderzoekers zijn geïnteresseerd in deze ziekte in een poging de kwaliteit van leven te verbeteren patiënten en beter inzicht in het fysiologische mechanisme van veroudering. Omdat de huid, botten, vetweefsel en het cardiovasculaire systeem ..., dominante symptomen in progeria, vergelijkbaar zijn met die van normale veroudering. Een

behandeling die sinds 2008 bij kleine patiënten is opgetreden gaf bemoedigende resultaten. vanaf daar om te doen alsof om deze kinderen te genezen of te voorkomen dat toekomstige ziekten gerelateerd aan de leeftijd, zijn we ver, dringen de onderzoekers, hun ontdekking zou kunnen blijken veelbelovend. een mutatie laminaatniveau A

Er is een afwijking geconstateerd in een van de eiwitten (lamin A) geproduceerd door het gen dat verantwoordelijk is voor progeria. Dit

abnormale eiwit is progerine genoemd. " Wanneer het in grote hoeveelheden, dit eiwit accumuleert, verstoort de kern van cellen en verstoort de werking, waardoor vroegtijdige veroudering bij kinderen met progeria " legt Dr Annachiara van Sandre- Giovannoli. "

We maken allemaal hetzelfde eiwit, progerin, dat veel kleiner is, voegt Pierre Cau toe . Het is waarschijnlijk een van de factoren van cellular aging "De cellulaire machine die laminamine A produceert, zou tijdens het ouder worden steeds slechter werken en leiden tot de productie van dit toxische eiwit. Een team van Spaanse en Franse onderzoekers heeft de krachten gebundeld om te vinden commercieel verkrijgbare moleculen,

die in staat zijn de productie van het boosaardige vetzuur met eiwitafwijking te verminderen of te blokkeren. Hun inspanningen werden in 2008 beloond met

vingerhoed bedekt met twee veel voorkomende medicijnen waarvan de combinatie positieve resultaten zal geven. Het is een statine, pravastatine (geïndiceerd om het cholesterolgehalte in het bloed te verlagen) en zoledronaat, een amino-bisfosfonaat (in het bijzonder gebruikt bij bepaalde kankers). Beide geneesmiddelen die aan de patiënten werden toegediend, maakten het mogelijk om een ​​zieke cel in een normale cel te transformeren. Sommige toonde vroege hergroei, haar en wenkbrauwen Progeria :. Een effectieve combinatie therapie op de zieke cel

Tegen progeria, een

tweevoudige therapie combinatie van een statine (pravastatine) en een amino-bisfosfonaat (de zolédronat) werd getest op patiënten gekweekte cellen en in muizen waarbij menselijke genetische ziekte is opgenomen. in beide gevallen behandeling vertoonde gunstige effecten op de levensduur, abnormale bot- en vetweefsel, verlies van haar op de huid ... Deze resultaten werden gepubliceerd in het tijdschrift

Nature Medicine , in juli 2008. "S ur op basis van deze veelbelovende werk, een therapeutisch proces begon in Marseille in oktober 2008 in 12 Europese patiënten en in 2013 in te vullen ", legt Annachiara de Sandre-Giovannoli. bemoedigende resultaten na een jaar behandeling

De resultaten geëvalueerd op de m Kinderangst na een jaar behandeling toonde een afwezigheid van toxiciteit en positieve tekenen op sommige ziekteparameters. "

Maar het is niet mogelijk om het totale voordeel van deze geplande behandeling over drie jaar tot het einde van de studie te beoordelen wanneer we alle parameters van kunnen analyseren, "concludeert Pierre Cau. Met betrekking tot het mechanisme dat betrokken is bij progeria, zijn we ook geïnteresseerd in een van de processen van normale cellulaire veroudering. Het moet nog beter worden begrepen de interacties van dit abnormale mechanisme met de andere elementen die leiden tot cellulaire veroudering, afwijkingen van vetweefsel, bot- en huidaandoeningen en cardiovasculaire aandoeningen ... geassocieerd met progeria en normale veroudering

Alternatief: zeer oude cellen opnieuw programmeren

Verjongende zeer oude cellen is mogelijk

In Vitro van 6 genen in cellen die zijn afgenomen van de huid van honderd jaar oude donoren, heeft het hen mogelijk gemaakt om (ondersteboven) te worden geprogrammeerd in embryonale stamcellen, die in staat zijn om te differentiëren in specifieke cellen. (ver) ouder worden. "

Dit concept bewijst de reversibiliteit van cellulaire veroudering en biedt ons goede hulpmiddelen voor het werken aan vroege en fysiologische ouderdomsziekten. We hopen het celtype te kunnen selecteren dat nodig is om de pathologie van een orgaan dat is verouderd te corrigeren, "zegt ontdekker Jean-Marc Lemaître, Inserm-onderzoeker, hoofd van een team van Avenir bij het Institute of Genomics functioneel in Montpellier.